Trung tâm công nghệ sinh học Thành Phố Hồ Chí Minh

Tóm tắt: Nghiên cứu cho thấy một cách tiếp cận bằng giải pháp tế bào gốc đầy hứa hẹn để điều chỉnh sự thoái hóa của tế bào cảm quang, là cơ sở cho một số dạng suy giảm thị lực và mù lòa.

Một nghiên cứu tiền lâm sàng sử dụng tế bào gốc để tạo ra tế bào cảm quang tiền thân - tế bào phát hiện ánh sáng được tìm thấy trong mắt - và sau đó cấy chúng vào các mô hình thực nghiệm của võng mạc bị tổn thương đã giúp phục hồi thị lực đáng kể. Phát hiện này của các nhà khoa học tại Trường Y khoa Duke-NUS, Viện Nghiên cứu Mắt Singapore và Viện Karolinska ở Thụy Điển, đánh dấu bước đầu tiên hướng tới khả năng phục hồi thị lực trong các bệnh về mắt đặc trưng bởi sự mất mát của cơ quan cảm thụ ánh sáng.

Trợ lý Giáo sư Tay Hwee Goon, tác giả đứng đầu của nghiên cứu từ Trung tâm nghiên cứu thị giác của Duke-NUS, cho biết: “Phòng thí nghiệm của chúng tôi đã phát triển một phương pháp mới cho phép sản xuất các tế bào tiền thân của cơ quan cảm nhận ánh sáng giống với tế bào trong phôi người. Việc cấy ghép các tế bào này vào các mô hình thực nghiệm đã mang lại sự phục hồi một phần chức năng của võng mạc."

Sự thoái hóa của các tế bào cảm quang trong mắt là một nguyên nhân quan trọng gây suy giảm thị lực có thể dẫn đến mù lòa và hiện chưa có phương pháp điều trị hiệu quả. Thoái hóa tế bào cảm quang xảy ra trong nhiều bệnh võng mạc di truyền, chẳng hạn như viêm võng mạc sắc tố - một bệnh về mắt hiếm gặp khi các tế bào trong võng mạc bị phá vỡ theo thời gian gây mất thị lực; và thoái hóa điểm vàng do tuổi tác, nguyên nhân hàng đầu gây suy giảm thị lực trên toàn thế giới.

Trợ lý Giáo sư Tay và nhóm của cô đã phát triển một quy trình nuôi cấy tế bào gốc phôi người với sự có mặt của protein laminin tinh khiết có liên quan đến sự phát triển bình thường của võng mạc người. Với sự hiện diện của laminin, các tế bào gốc có thể được định hướng để biệt hóa thành các tế bào tiền thân của cơ quan cảm nhận ánh sáng chịu trách nhiệm chuyển đổi ánh sáng thành tín hiệu gửi đến não.

Khi các tế bào này được cấy ghép vào võng mạc bị tổn thương, các mô hình tiền lâm sàng cho thấy thị lực đã phục hồi đáng kể. Một thử nghiệm chẩn đoán gọi là điện não đồ cũng xác định sự phục hồi đáng kể ở võng mạc thông qua hoạt động điện ở võng mạc để đáp ứng với kích thích ánh sáng. Các tế bào được cấy ghép đã thiết lập các kết nối với các tế bào võng mạc xung quanh và các dây thần kinh ở bên trong võng mạc. Chúng cũng sống sót và hoạt động trong nhiều tuần sau khi cấy ghép.

Trong tương lai, nhóm nghiên cứu hy vọng sẽ tinh chỉnh phương pháp của họ để làm cho nó đơn giản hơn và đạt được kết quả nhất quán hơn so với những nỗ lực trước đây nhằm khám phá liệu pháp tế bào gốc để thay thế tế bào cảm quang.

Tiến sĩ Helder Andre, Trưởng phòng nghiên cứu phân tử và tế bào từ Khoa khoa học thần kinh của Viện Karolinska, đồng thời là tác giả chính của nghiên cứu cho biết: "Thật thú vị khi phát hiện ra những kết quả này, gợi ý một lộ trình đầy hứa hẹn đối với việc sử dụng tế bào gốc để điều trị các dạng suy giảm thị lực và mù lòa do mất các tế bào cảm quang".

Phó giáo sư Enrico Petretto, Giám đốc Trung tâm Sinh học tính toán tại Duke-NUS và trưởng nhóm phân tích tin sinh học của nghiên cứu, cho biết thêm: "Phương pháp của chúng tôi cũng có thể hữu ích để hiểu các con đường phân tử và tế bào thúc đẩy quá trình thoái hóa điểm vàng, có thể dẫn đến sự phát triển của các phương pháp điều trị khác."

Thách thức tiếp theo đối với các nhà nghiên cứu là khám phá hiệu quả của phương pháp của họ trong các mô hình thoái hóa tế bào cảm quang phù hợp hơn với tình trạng của con người.

Giáo sư Karl Tryggvason, từ Chương trình Tim mạch và rối loạn chuyển hóa của Duke-NUS, đồng thời là tác giả liên hệ của nghiên cứu cho biết: “Nếu chúng tôi nhận được kết quả hứa hẹn trong các nghiên cứu trong tương lai, chúng tôi hy vọng sẽ chuyển sang thử nghiệm lâm sàng trên bệnh nhân. "Đó sẽ là một bước tiến quan trọng để có thể đảo ngược tổn thương võng mạc và phục hồi thị lực."

Quy trình thực hiện trong nghiên cứu này do PGS Tay phát triển đã được cấp phép cho công ty khởi nghiệp công nghệ sinh học Thụy Điển Alder Therapeutics.

Nguồn: https://www.sciencedaily.com/releases/2023/04/230413231630.htm