FDA lần đầu tiên cấp phép điều trị bệnh ung thư máu bằng liệu pháp gene với giá thành 475.000 USD

Trung tâm công nghệ sinh học Thành Phố Hồ Chí Minh

FDA lần đầu tiên cấp phép điều trị bệnh ung thư máu bằng liệu pháp gene với giá thành 475.000 USD

Thứ hai - 18/09/2017 11:04

FDA chấp thuận liệu pháp điều trị ung thư máu bằng cách dùng chính tế bào của bệnh nhân để tiêu diệt tế bào ung thư. Hình ảnh mô tả một kỹ thuật viên đang thao tác trên tế bào của người bệnh ung thư ở công ty dược Navartis tại Morris Plains, New York.

Ngày 30/8 vừa qua, Cục quản lý Thực phầm và Dược phẩm Hoa Kỳ (Food and Drug Administration-FDA) đã cấp phép điều trị ung thư bằng liệu pháp gene sử dụng chính tế bào của bệnh nhân để chữa trị lại cho bệnh nhân. Đây là cột mốc quan trọng lần đầu tiên Mỹ cho phép sử dụng phương thức điều trị mới này.

Với phương pháp này, các tế bào của bệnh nhân được biến đổi thành những “viên thuốc sống” để nhận diện và tấn công mầm bệnh. Phương pháp này dựa trên nền tảng của ngành miễn dịch trị liệu với mục đích hỗ trợ hệ thống miễn dịch thông qua thuốc và các phương thức điều trị khác, trong một số trường hợp, giải pháp này giúp kéo dài thời gian điều trị, duy trì cơ hội sống và thậm chí có thể chữa trị dứt điểm.

Liệu pháp mới này, với tên thương mại là Kymriah và được sản xuất bởi công ty Novartis, đã được cấp phép sử dụng cho trẻ em và người trưởng thành bị ung thư tế bào máu dòng lympho B đã kháng với các phát đồ điều trị hiện tại hoặc tái phát. FDA gọi bệnh này là “vô phương cứu chữa” và cho biết phương pháp điều trị mới này đáp ứng “nhu cầu bức thiết ” đó.

Túi dịch truyền tĩnh mạch của hãng Kymriah được dùng cho mỗi bệnh nhân. Giá thành lên tới 475.000 USD.

Novartis và những công ty khác đang chạy đua để phát triển liệu pháp gene này ứng dụng lên các loại ung thư khác, các chuyên gia mong đợi sẽ có nhiều ứng dụng hơn nữa sẽ được cấp phép trong thời gian tới. Tiến sĩ Scott Gottlied, người đại diện cho FDA cho biết rằng có hơn 550 cách biến đổi gene đang được nghiên cứu.

Tuy nhiên có rất nhiều trở ngại khi tiếp cận phương pháp này bởi vì Kymriah có thể gây ra một số phản ứng phụ bao gồm các vấn đề về huyết áp, FDA yêu cầu các bệnh viện và các bác sĩ khi thực hiện liệu pháp này phải được đào tạo cẩn thận, phải được cấp phép và bệnh viện phải chuẩn bị thuốc sẵn để kịp thời xử lý.

Mỗi bệnh nhân sẽ có một túi Kymriah cho riêng mình và được dùng duy nhất một lần trong suốt quá trình điều trị, giá của mỗi túi Kymriah là 475.000 USD. Công ty Novartis cho rằng nếu bệnh nhân không đáp ứng với thuốc trong vòng 1 tháng thì sẽ không tính phí. Công ty cũng sẽ hỗ trợ tài chính để giúp các bệnh nhân không có bảo hiểm.

Thảo luận về giá cả của thuốc tại các hội nghị, công ty Novartis nhấn mạnh rằng việc điều trị bệnh này theo phương pháp cấy ghép tủy xương hiện hành có giá thành cao hơn từ 540.000 USD tới 800.000 USD.Ước tính mỗi năm tại Mỹ có khoảng 600 trẻ em và người trưởng thành sử dụng phương pháp trị liệu này.

Sự cấp phép này dựa trên kết quả điều trị thử nghiệm trên 63 trường hợp, và hiệu quả thành công đạt 83% sau 3 tháng điều trị, đây là tỷ lệ thành công cao do các bệnh nhân kháng thuốc hay tái phát thường ra đi nhanh chóng.

Phương pháp mới này được đề xuất và nghiên cứu bởi các nhà nghiên cứu của trường Đại học Pennsylvania và cấp phép cho công ty Novartis sản xuất. Điều này được nhận định trong các ký kết trước đó như liệu pháp tế bào CAR- T, CTL019 hay Tisagenlecleucel.

Emily Whitehead là bệnh nhi đầu tiên được điều trị bởi liệu pháp này tại bệnh viên Philadelphia, bé mắc bệnh ung thư máu vào năm 2012 khi đó mới tròn 6 tuổi. Trãi qua 5 năm điều trị, hiện giờ bệnh nhi này đã khỏi bệnh.

Hình ảnh Emily Whitehead, bệnh nhi mắc bệnh ung thư máu vào năm 2012 khi mới 6 tuổi và là bệnh nhi đầu tiên điều trì với liệu pháp gene , giờ đây đã 12 tuổi và đã trải qua 5 năm điều trị.

Quy trình điều trị như sau, tế bào T trong máu bệnh nhân sẽ được thu nhận và vận chuyển tới công ty Novartis ở Morris Plains để biến đổi gene và nhân bản tế bào T, sau đó máu sẽ được vận chuyển ngược về bệnh viện để truyền vào bệnh nhân. Quy trình điều trị này mất 22 ngày.

Công ty Novartis cho biết hiện đã có 5 trung tâm chuẩn y sẵn sàng nhận và biến đổi tế bào T. Tiếp đến trong vòng 1 tháng họ phải đào tạo và huấn luyện được 20 trung tâm y khoa chuẩn và đến cuối năm mạng lưới sẽ được mở rộng thành 32 trung tâm.

Các trung tâm hoạt động phải đảm bảo chuẩn y vì nếu không làm đúng chuẩn các tế bào T sẽ không còn hoạt lực, hay sẽ tiết rất nhiều cytokine, khi tiêm các tế bào T như thế vào bệnh nhân sẽ dẫn đến tình trạng sốt cao, hạ huyết áp, co thắt phổi, và các vấn đề phức tạp khác của hệ hô hấp và thần kinh. Các nhân viên của trung tâm này cần được huấn luyện để kiểm soát các phản ứng phụ, và các bệnh viện được huấn luyện để hướng dẫn đưa túi Kymriah tới các bệnh nhân, các trung tâm phải chắc chắn rằng họ sẽ có sẵn thuốc men, y phẩm nếu vấn đề bất trắc xảy ra như tocilizumab hay còn gọi là Actemra.

Tiến sĩ Kenvin J Curran, một nhà ung bướu nhi tại Trung tâm ung thư Memorial Sloan Kettering tại Manhattan cho biết bệnh viện của ông đã chuẩn y tới 99% và sẽ sẵn sàng áp dụng liệu pháp điều trị bằng Kymriah.

Tiến sĩ Curran cho biết: “đây quả là một bước chuyển biến lớn khi lần đầu tiên một dạng “thuốc sống” được sử dụng, liệu pháp này sẽ cho chúng ta nhiều hy vọng và nó đã được khởi động”. Ngoài ra ông cũng mong đợi liệu pháp này sẽ áp dụng cho các loại bệnh ung thư khác không chỉ dừng lại ở ung thư máu.

Trong cuộc họp báo hãng thông tấn của chính phủ Mỹ cho rằng việc FDA cấp phép việc cho sử dụng liệu pháp gene để điều trị bệnh ung thư là một cột mốc đánh dấu lần đâu tiên liệu pháp này được đưa vào điều trị ở nước Mỹ.

Tiến sĩ Carl June, trưởng nhóm nghiên cứu liệu pháp gene tế bào T tại Đại học Pennsylvania nhớ lại vào năm 2010, ông và đồng nghiệp không thể tin vào kết quả bệnh nhân ung thư máu đầu tiên được khỏi bệnh sau khi điều trị, khi ấy ông còn cho sinh thiết lại để kiểm tra chắc chắn. Giờ thì ông thật hạnh phúc khi nhìn thấy liệu pháp gene lần đầu tiên được nước Mỹ cấp phép sử dụng và liệu pháp này quá khác xa so với các liệu pháp dùng thuốc truyền thống khác. Ông nghĩ việc điều trị căn bệnh ung thư trên thế giới sẽ thay đổi hoàn toàn.

Nguồn: https://www.nytimes.com/2017/08/30/health/gene-therapy-cancer.html

Tác giả bài viết: Huỳnh Vũ - CNSH Y Dược